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Formado pela University of Victoria e pós-graduado pela University of Toronto, ambas no Canadá, Rob Abbott relata que o primeiro grande contato que teve com medicina genética foi quando assumiu a liderança da Canadian Genetic Diseases Network, rede que reúne os principais especialistas clínicos e científicos, além de pacientes e familiares, com o intuito de acelerar avanços científicos e aprimorar os padrões de atendimento no Canadá.
“Essa experiência me permitiu ter uma visão pioneira sobre as formas como novos tratamentos para doenças raras podem oferecer esperança aos pacientes”, diz o executivo, que hoje é CEO da principal sociedade internacional de economia da saúde, a ISPOR – Professional Society for Health Economics and Outcomes Research.
Em entrevista exclusiva à MIT Technology Review Brasil, Abbott reflete sobre a equidade na Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) como um elemento central, e não acessório. Alinhado às diretrizes da ISPOR, ele avalia que o conceito deve deixar de ser tratado como um “extra” e passar a orientar, de forma estruturante, as decisões sobre acesso e incorporação de tecnologias em saúde.
“A ISPOR, junto a outros órgãos, incluindo a Organização Mundial da Saúde (OMS), fez um esforço real para elevar a equidade em saúde a uma posição prioritária em economia da saúde e pesquisa de resultados”, afirma.
Rob Abbott também analisa melhorias implementadas por agências reguladoras em vários países para atualizar os processos de ATS e sobre as ações em dois grupos de trabalho especiais da ISPOR: o Grupo de Interesse Especial em Doenças Raras e do Grupo de Interesse Especial em Pesquisa em Equidade em Saúde. Entre as principais frentes de atuação estão a identificação de barreiras para avaliações mais assertivas em doenças raras, como a ausência de desfechos validados, a limitação de dados sobre história natural e a necessidade de metodologias mais personalizadas e especializadas.
Leia a entrevista na íntegra:
MIT Technology Review Brasil: Por muitos anos, pacientes com doenças raras careciam de terapias específicas para suas condições e até mesmo de diagnósticos. Com os avanços na medicina genética, essa realidade tem mudado gradualmente, mas ainda é uma jornada desafiadora em termos de acesso a novas tecnologias. Como podemos acelerar a mudança?
Rob Abbott: Meu contato com a medicina genética começou há muitos anos, quando liderei a Canadian Genetic Diseases Network, centro de excelência do Canadá ligado ao governo federal. Tive uma visão pioneira sobre as formas como novos tratamentos para doenças raras podem oferecer esperança aos pacientes. Embora tenham sido feitos progressos para levar esses tratamentos inovadores ao mercado, há muito ainda a ser feito. Mas é importante ressaltar que acelerar mudanças e acesso para pessoas com doenças raras não é mais um problema científico, mas sim um problema dos sistemas de saúde. Avanços científicos na medicina genética superaram em muito a capacidade dos sistemas de saúde, regulatórios e econômicos de entregá-los aos pacientes de forma justa e rápida. Para avançar mais rápido, várias coisas precisam acontecer. No topo da minha lista estaria diagnosticar mais cedo como algo natural, não como um evento excepcional. Em segundo lugar, redesenhar os padrões de evidência para populações pequenas e focar em “evidências adequadas ao propósito” que permitam tomar uma decisão rapidamente. Ainda, como em tantos aspectos da reforma da saúde, precisamos alinhar os incentivos em todo o ecossistema, e posicionar os pacientes como parceiros para a construção de dados. Em última análise, trata-se de reformular como os sistemas de saúde pensam e lidam com as doenças raras. Atualmente, esses sistemas, no Brasil e em outros lugares, tendem a focar no “paciente médio”, mas doenças raras exigem um novo modelo mental no qual caminhemos para precisão, personalização, participação e cocriação. Acredito que só podemos acelerar a mudança quando três vetores se cruzam: capacidade científica; adaptabilidade do sistema de saúde; e equidade de acesso.
MIT TR: A ISPOR atua por meio do Grupo de Interesse Especial em Doenças Raras e do Grupo de Interesse Especial em Pesquisa em Equidade em Saúde, focando no desenvolvimento de métodos para medir e reduzir disparidades em saúde. Quais ações você pode compartilhar?
Rob Abbott: Tenho muito orgulho do que tem sido feito em ambos os grupos de trabalho. O Grupo de Interesse Especial em Doenças Raras foca nos desafios únicos da pesquisa e da avaliação de tecnologia em saúde para doenças raras. Busca compreender os desafios de navegar por populações de pacientes pequenas, bases de evidências limitadas e altos custos terapêuticos para melhorar o acesso dos pacientes, oferecendo uma plataforma colaborativa para as partes interessadas. Algumas das atividades recentes mais proeminentes incluem identificar barreiras à avaliação eficaz e eficiente de tecnologias de doenças raras, como a falta de desfechos validados, histórias naturais indefinidas e a necessidade de metodologias personalizadas e especializadas. Também desenvolvemos recomendações para revisões sistemáticas de literatura, abordando atrasos diagnósticos e gerenciando lacunas de evidências. Investigamos preços de medicamentos órfãos, acordos de acesso ao mercado e o impacto socioeconômico global de doenças raras. A pesquisa de diferentes limiares e definições de prevalência entre jurisdições para definir “raro” também tem sido um trabalho frutífero, assim como o engajamento ativo com pacientes e defensores dos pacientes para atender necessidades não atendidas.
MIT TR: Em seus relatórios, como o mais recente “Top 10 Tendências de HEOR”, a ISPOR inclui consistentemente a equidade em saúde entre as tendências que devem orientar cada vez mais os processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde. As agências de ATS estão conseguindo dar a esse item o peso que ele merece?
Rob Abbott: A ISPOR, junto a outros órgãos, incluindo a Organização Mundial da Saúde (OMS), fez um esforço real para elevar a equidade em saúde a uma posição prioritária em economia da saúde e pesquisa de resultados. Dentro da “Flor de Valor” da ISPOR, a equidade em saúde é vista como uma pétala-chave na avaliação de valor que deve impulsionar os processos de ATS para ultrapassarem abordagens utilitárias exemplificadas pela maximização dos anos de vida ajustados pela qualidade (QALY). Eu acrescentaria que algumas organizações, como o NICE [National Institute for Health and Care Excellence] no Reino Unido, a CDA [Canada’s Drug Agency] no Canadá e o ICER [Institute for Clinical and Economic Review] nos Estados Unidos, estão incorporando cada vez mais a equidade em seus frameworks de avaliação. Ainda assim, essas são exceções. As agências de ATS como um todo ainda não deram à equidade em saúde a ênfase que acreditamos que ela merece. É rotineiramente mencionado na missão de muitos órgãos de ATS, mas na prática é frequentemente tratado como um “bom de ter”, e não um princípio central de avaliação. O caminho a seguir, espera-se, será a adoção de estruturas padronizadas focadas em equidade, maior nível de engajamento das partes interessadas — especialmente com comunidades marginalizadas — e melhorias na infraestrutura de dados para acompanhar os impactos da equidade em cenários do mundo real.
MIT TR: Nos últimos anos, agências reguladoras nos Estados Unidos e na Europa implementaram medidas significativas para melhorar os processos de desenvolvimento e aprovação de tratamentos para doenças raras. Você acredita que eles estão no caminho certo?
Rob Abbott: Na maior parte, sim. Algumas medidas regulatórias fundamentais, como a Lei de Medicamentos Órfãos dos Estados Unidos, e várias regulamentações da União Europeia têm sido eficazes para acelerar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras. Há estatísticas: em 2022, quase 50% dos novos medicamentos aprovados pela FDA [Food and Drug Administration] eram para doenças raras — um aumento em relação aos 14% em 2000. Isso representa uma mudança radical no desempenho e foi possível graças a incentivos como aprovação acelerada, designação acelerada e créditos fiscais. Eu acrescentaria que tanto a FDA quanto a EMA [European Medicines Agency] implementaram caminhos que permitem aprovação antecipada com base em endpoints substitutos, reduzindo os tempos de desenvolvimento. Porém, alguns desafios muito reais permanecem. Estima-se que cerca de 95% das doenças raras ainda não possuem uma terapia aprovada, e quando novas terapias foram aprovadas, o custo é muito alto, levando a disparidades significativas no acesso.
MIT TR: Em países em desenvolvimento como o Brasil, a questão é mais desafiadora. Como você analisa esse cenário?
Rob Abbott: Acredito que pode haver oportunidades para melhorar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras, acelerando os prazos regulatórios por meio da Anvisa, adotando avaliações de tecnologia em saúde mais flexíveis para custo-efetividade e aprimorando o diagnóstico precoce por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). A aprovação da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras em 2014 foi um marco importante, mas a implementação enfrentou desafios como altos custos de medicamentos, falta de infraestrutura nos centros de referência e longos processos burocráticos de aprovação.
MIT TR: Como você vê o uso da inteligência artificial e avanços tecnológicos para acelerar o diagnóstico e o desenvolvimento de novas terapias?
Rob Abbott: A inteligência artificial (IA) e os avanços tecnológicos têm potencial para revolucionar o diagnóstico e o tratamento de doenças raras ao acelerar a identificação de variantes genéticas, agilizar a descoberta de medicamentos e reduzir a jornada diagnóstica dos pacientes, que em média leva de 5 a 7 anos. A IA pode atuar como cúmplice da inteligência humana ao integrar dados heterogêneos e não estruturados, como imagens médicas e prontuários eletrônicos de saúde, para identificar padrões invisíveis para analistas humanos.
Deve-se notar, no entanto, que a IA não vai resolver tudo; entre outras coisas, precisamos de grandes conjuntos de dados, que são raros para as doenças que estamos discutindo aqui. Além disso, mesmo que os dados estejam disponíveis, a IA precisa ser vista como uma ferramenta capaz de aumentar a eficiência na revisão e na identificação das opções iniciais. A supervisão e o julgamento humanos são fundamentais para garantir a segurança do paciente e promover um futuro no qual alcancemos verdadeira centralidade no paciente e no tratamento de doenças raras.
Carolina Abelin
