A evolução da medicina tem ampliado as possibilidades de tratamento para doenças crônicas e graves, com abordagens cada vez mais personalizadas e menos invasivas. Estratégias que reduzem a necessidade de hospitalização, deslocamentos frequentes e intervenções repetidas ganham espaço, com o objetivo de preservar a autonomia e a qualidade de vida dos pacientes. No entanto, no Sistema Único de Saúde (SUS), a incorporação dessas inovações enfrenta desafios estruturais e operacionais que podem impactar sua implementação na prática assistencial.
Um exemplo é a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), doença hematológica rara caracterizada pela destruição anormal das hemácias, que leva à anemia e aumenta o risco de trombose(1). Embora já exista um tratamento disponível(1), novas tecnologias que podem representar um impacto relevante na rotina e na qualidade de vida dos pacientes e no sistema de saúde estão em avaliação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec)(2).
O caminho entre a aprovação e o paciente
Criado há mais de três décadas e regulamentado em 1990(3), o SUS ainda enfrenta alguns desafios relacionados ao diagnóstico, ao acesso e à continuidade do cuidado. Entre os pontos frequentemente mencionados por especialistas estão os gargalos do pós-incorporação que determinam se a tecnologia aprovada chega, de fato, ao paciente. Esses pontos de atenção podem surgir em diferentes etapas: da publicação e atualização dos protocolos clínicos à definição de financiamento e ao repasse de recursos entre as esferas, passando pela aquisição do medicamento, centralizada ou descentralizada, conforme o caso, e pela logística de distribuição até o paciente.
Para Carisi Polanczyk, professora da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), chefe do Serviço de Cardiologia do Hospital Moinhos de Vento e coordenadora do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia (INCT) para Avaliação de Tecnologias em Saúde, há uma tensão inerente entre dois princípios do sistema.
“Temos que garantir acesso universal, como prevê a Constituição. Ao mesmo tempo, a individualização do tratamento exige recursos que nem sempre estão disponíveis. A medicina se torna cada vez mais tecnológica e mais cara. Prover tudo para todos é um desafio. Será necessário fazer escolhas baseadas em critérios claros para maximizar o impacto em saúde”, afirma.
A especialista destaca que o debate sobre saúde deve ser ampliado para além do setor, envolvendo a sociedade como um todo. “O Brasil apresenta desigualdades importantes de acesso. Em muitos municípios, tecnologias e diagnósticos não chegam de forma homogênea. Investir em acesso precoce ao diagnóstico e ao tratamento é fundamental para reduzir essas diferenças”, explica.
Para ela, otimizar essa jornada passa por reorganizar o caminho que o paciente percorre. Nesse contexto, aponta a necessidade de fortalecer fluxos assistenciais e mecanismos de regulação que permitam o encaminhamento mais ágil para centros especializados. “Ainda avançamos gradualmente nesse aspecto. Ao mesmo tempo, há espaço para ampliar o autocuidado e reduzir a dependência de estruturas hospitalares, com uso de medicações administradas em casa e apoio de ferramentas digitais”, diz.
O uso de telemedicina(4) e soluções de saúde digital também são vistos como estratégicos. “Essas ferramentas ainda podem ser mais exploradas. Sua ampliação nas linhas de cuidado pode contribuir para maior eficiência do sistema e melhor experiência do paciente”, completa.
HPN e acesso ao tratamento
No caso da HPN, os desafios de acesso ilustram as complexidades do sistema. Atualmente, existe uma terapia disponível no SUS(1), uma tecnologia já aprovada pela Conitec(5) mas que aguarda a publicação do protocolo clínico e diretrizes terapêuticas (PCDT) e outras três encontram-se em avaliação pela Comissão, com uma consolidação da assim como uma avaliação conjunta destas últimas quatro alternativas terapêuticas de forma conjunta(6).
O hematologista Rodolfo Cançado, integrante da Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), comenta o cenário atual.
“Toda nova tecnologia precisa da publicação do que a gente chama de PCDT, Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas. E o que está acontecendo é uma demora na atualização e na publicação dessas diretrizes que definem quem pode receber o novo tratamento. Enquanto não tivermos a publicação, não vamos ter o medicamento disponível. O fato de termos mais de uma opção de tratamento nos ajuda dentro dos perfis de pacientes. Por exemplo, na região norte há pacientes que andam horas, e mais de um dia de barco até chegar em um centro de referência. Se ele puder receber o tratamento subcutâneo ou oral, é muito melhor para o controle da doença e para a qualidade de vida. Então, o ideal é que todas essas incorporações de novas tecnologias não estejam só no papel”, analisa o médico.
Já Ricardo Helman, hematologista da Beneficência Portuguesa de São Paulo, relembra que, por muitos anos, não havia alternativas disponíveis no SUS além do transplante de medula óssea. “Há cerca de quatro anos, tivemos a primeira incorporação. Antes disso, o acesso ocorria principalmente por judicialização”, afirma.
Neste contexto, na rotina do tratamento, os aspectos logísticos são altamente relevantes. “Alguns pacientes precisam se deslocar com frequência para receber a medicação, o que pode impactar a rotina e gerar custos indiretos. Em alguns casos, isso pode influenciar a continuidade do tratamento”, observa.
Ele também destaca desafios no diagnóstico. “Pacientes podem levar tempo até receber o diagnóstico definitivo, passando por diferentes profissionais. A disponibilidade de exames e de estrutura adequada ainda varia entre regiões”, diz.
Organização do sistema
Para Mauro Junqueira, secretário-executivo do Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems), é relevante considerar a organização do sistema.
“Há desigualdade na distribuição de tecnologia entre as unidades de saúde e alta rotatividade de gestores, o que pode impactar a continuidade das políticas”, avalia.
O acesso ao diagnóstico também é apontado como um ponto sensível, especialmente para doenças raras. “Em muitos contextos, o profissional enfrenta limitações estruturais para investigação diagnóstica. Isso pode levar a trajetórias mais longas até a confirmação da doença”, afirma.
Junqueira destaca ainda que a incorporação de tecnologias envolve não apenas a aprovação, mas também a definição de financiamento e operacionalização. “Há processos que avançam rapidamente e outros que demandam mais tempo. A definição de responsabilidades de financiamento é um elemento central”, diz.
Por fim, ele reforça a importância de priorização. “Diante do aumento das demandas, será importante avançar em escolhas que garantam sustentabilidade e continuidade do sistema”, conclui.
Rodolfo Cançado resume o argumento que atravessa o tema: a decisão de incorporar uma tecnologia é apenas o primeiro passo de uma jornada que, se não for otimizada, não chega a quem precisa.
“O ponto que nós estamos hoje não é mais de discutir a segurança, a eficácia de determinada tecnologia, mas sim todos esses gargalos como a publicação de um PCDT. Sem ele nós não vamos ter o medicamento. Há ainda a questão da logística de distribuição, problemas na compra centralizada pelo Ministério da Saúde e no repasse para as secretarias estaduais. Outro ponto é quem paga a tecnologia, pois dificuldades em relação ao repasse financeiro podem atrasar a disponibilidade das novas tecnologias. O acesso pleno só ocorre quando a ciência, a gestão e a logística trabalham em harmonia para beneficiar o indivíduo”, destaca.
REFERÊNCIAS
1 BRASIL. Ministério da Saúde. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas: Hemoglobinúria Paroxística Noturna. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/resumidos/pcdt_resumido_hemoglobinuriaparoxisticanoturna.pdf. Acesso em: 03/06/2026.
2 BRASIL. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/tecnologias-demandadas. Acesso em: 03/06/2026.
3 BRASIL. Presidência da República. Lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990. Dispõe sobre as condições para a promoção, proteção e recuperação da saúde. Disponível em: https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l8080.htm. Acesso em: 03/06/2026.
4 BRASIL. Ministério da Saúde. Telessaúde Brasil Redes. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/seidigi/sus-digital/telessaude. Acesso em: 03/06/2026.
5 BRASIL. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Relatório de recomendação. Iptacopana para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna previamente tratados com inibidor de C5 e com hemoglobina <10 g/dL. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2025/relatorio-preliminar-iptacopana-cp-88. Acesso em: 03/06/2026.
6 BRASIL. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/tecnologias-demandadas. Acesso em: 03/06/2026.
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Larissa Osso
