Entre inovação e realidade, o futuro das doenças raras depende de decisões que aproximem ciência, acesso e políticas públicas.

Do desenvolvimento científico à decisão política, como terapias para doenças raras são avaliadas, negociadas e incorporadas ao Sistema Único de Saúde?

A evolução da genética, da genômica funcional e da inteligência artificial transforma o cenário das doenças raras, amplia a capacidade diagnóstica e impulsiona terapias personalizadas.

Na história da política nacional de doenças raras, os desafios da capacitação profissional e o papel dos centros de referência na ampliação do acesso e do diagnóstico no país.

Execução de soluções para ampliar o cuidado e garantir acesso a terapias inovadoras transformará o futuro das doenças raras

Serviços especializados que concentram a jornada dos pacientes e de seus familiares, otimizando o diagnóstico e o tratamento de doenças raras, são inspiração para países vizinhos.

Pesquisa com oito países traça um panorama de conquistas e desafios da macrorregião; Brasil assume protagonismo com políticas públicas.