Kris DeVault está desesperado.
Seu filho, Brody, nasceu em março de 2023. Não demorou muito para que ele começasse a apresentar sinais de atraso no desenvolvimento, diz DeVault. Com o passar do tempo, Brody começou a não atingir marcos importantes de fala, movimento e coordenação, afirma ele.
Quando Brody tinha cerca de dois anos e meio, um teste genético revelou uma deficiência do transportador de creatina, uma condição rara em que o cérebro e os músculos não têm a energia de que precisam para se desenvolver.
Não há cura para a condição de Brody. Mas DeVault soube de uma empresa que está desenvolvendo um medicamento que pode ajudar. Esse medicamento ainda está nos estágios iniciais de desenvolvimento e só foi testado em animais e em um pequeno número de adultos saudáveis. Os médicos não podem prescrevê-lo.
DeVault sabe que o medicamento pode não funcionar. Mas, mesmo assim, está fazendo tudo o que pode para ter acesso a ele. E uma nova lei em Montana pode facilitar o acesso a tratamentos para pessoas na situação dele, pelo menos em teoria.
Hoje, Brody tem três anos. Seu pai o descreve como um garotinho feliz, curioso e carinhoso, que quer aprender. Mas Brody tem dificuldade para se comunicar. “Ele praticamente não fala nenhuma palavra”, diz DeVault. “Ele quer se comunicar mais do que consegue… e isso acaba se transformando em frustração.”
É difícil para Brody dizer aos pais se está com calor, frio, fome, sede, desconforto ou mesmo dor, diz DeVault. Recentemente, ele encontrou Brody parado sobre um formigueiro no quintal, sendo picado por formigas-vermelhas. “Essas formigas-de-fogo estavam atacando os pés dele sem parar… e ele só ficava olhando”, diz.
Brody também tem fraqueza muscular. “Ele não consegue se mover muito rápido, não tem muita força… e precisa gastar muita energia para caminhar mantendo o equilíbrio”, diz DeVault. “Os braços dele são mais finos do que os da irmã de nove meses.”
Isso é preocupante, mas o que mais preocupa DeVault é o desenvolvimento neurológico de Brody. O cérebro de crianças pequenas é excepcionalmente “plástico”, acredita-se que os primeiros anos de vida de uma criança sejam cruciais para o desenvolvimento cerebral de longo prazo.
Uma empresa de biotecnologia na França está trabalhando em um medicamento para ajudar pessoas como Brody. A creatina normalmente fornece energia às células cerebrais. Pessoas com deficiência do transportador de creatina (CTD, na sigla em inglês) não conseguem transportar creatina para o cérebro.
A equipe da Ceres Brain Therapeutics está desenvolvendo um tratamento projetado para contornar esse problema e fornecer creatina diretamente ao cérebro de maneira eficaz. Até agora, a equipe observou resultados promissores em camundongos, diz Thomas Joudinaud, CEO da Ceres.
A empresa também concluiu recentemente um ensaio clínico de fase I, que envolveu testar várias doses do medicamento, administrado na forma de spray nasal, em 48 voluntários adultos saudáveis. Esse ensaio ainda não foi publicado, diz Joudinaud. O medicamento não foi testado em pessoas com CTD nem em crianças.
“Eu olho para isso e penso: essa é a minha única chance para Brody”, diz DeVault.
Joudinaud está planejando um ensaio de fase II em pessoas com CTD, assim como em outras com esclerose lateral amiotrófica. Mas esse ensaio será realizado na França, e é improvável que Brody possa participar, diz DeVault.
A Ceres também não pode disponibilizar o medicamento a Brody por meio de um programa de acesso ampliado administrado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, porque o medicamento não foi registrado pela FDA e porque, atualmente, é fabricado de uma maneira que não está em conformidade com as normas da agência, diz Joudinaud.
Mesmo que esse ensaio de fase II seja bem-sucedido, e que o medicamento acabe sendo aprovado, é improvável que ele chegue ao mercado dos Estados Unidos antes de pelo menos alguns anos. DeVault teme que, então, seja tarde demais para Brody. Ele já terá “passado da janela de plasticidade”, diz.
Agora, com a adoção de uma nova lei em Montana, ele teoricamente tem outra opção. Montana conta, desde 2015, com uma lei de “direito de tentar”, que permite que pessoas com doenças terminais solicitem acesso a medicamentos não aprovados. Em 2023, uma nova lei ampliou tecnicamente essa opção para pessoas que não têm doenças terminais, desde que os medicamentos tivessem passado por ensaios clínicos preliminares de fase I. Uma segunda lei buscou esclarecer como as clínicas poderiam vender e administrar esses tratamentos aos pacientes. E, no último fim de semana, o Departamento de Saúde e Serviços Humanos do estado finalizou um conjunto de regras para essas clínicas.
Um conselho de análise de tratamentos experimentais (ETRB, na sigla em inglês) foi criado para avaliar pedidos de acesso a medicamentos experimentais, não comprovados e não aprovados. E o conselho deve analisar seus dois primeiros pedidos nas próximas semanas.
A Ceres também poderia solicitar ao ETRB de Montana autorização para vender seu tratamento experimental aos pais de Brody por meio de uma clínica no estado. Mas Joudinaud está relutante, pelo menos por enquanto. Embora considere que o modelo de Montana seja “muito interessante e muito pragmático” e “adequado para nosso medicamento”, ele teme contrariar a FDA.
DeVault vem fazendo apelos a funcionários da FDA para obter uma declaração por escrito que, essencialmente, garanta que empresas de biotecnologia participantes do programa de Montana não serão penalizadas posteriormente, especialmente quando, no futuro, tentarem obter a aprovação de seus medicamentos nos Estados Unidos. Mas ele não conseguiu nenhum avanço.
Agora, ele está olhando para além de Montana. DeVault considera buscar tratamento em Próspera, uma cidade privada e “zona econômica especial” em Roatán, Honduras, onde uma clínica vende, entre outros, tratamentos não comprovados com células-tronco e terapias gênicas.
Muitos cientistas têm alertado contra o uso dessas clínicas “offshore”. Mesmo no caso de Montana, cientistas, bioeticistas e especialistas em direito da saúde alertam que ensaios clínicos de fase I não comprovam que um medicamento seja seguro. E certamente também não comprovam a eficácia de um medicamento.
Quando conversei, no início desta semana, com Aaron Kesselheim, professor de medicina da Harvard Medical School especializado em políticas de saúde e regulamentação de medicamentos, sobre a lei de Montana, ele deixou claras suas preocupações. “Os pacientes que querem esse tipo de tratamento merecem que ele seja avaliado de forma rigorosa, para que possam entender melhor no que estão se metendo e pelo que estão pagando com seu dinheiro ganho com tanto esforço.”
Mas DeVault contesta esses argumentos. “Sou um ser humano adulto”, diz. “Sou capaz de ir a Las Vegas agora mesmo… perder tudo em uma mesa de pôquer, ou posso ir a uma loja de armas e comprar um [rifle semiautomático] com silenciador… por que não posso tomar a decisão de comprar um tratamento em potencial que talvez mude toda a trajetória da vida do meu filho?”
Jessica Hamzelou
