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Desde 1947, a Organização Mundial da Saúde (OMS) adota o conceito de saúde como um estado de completo bem-estar físico, mental e social, e não apenas a ausência de doenças (1). A compreensão reforça que a manutenção da qualidade de vida é parte essencial da experiência humana, mas esse aspecto nem sempre é considerado na tomada de decisão em saúde.
Um exemplo no Sistema Único de Saúde (SUS) são as jornadas de pacientes com doenças crônicas, raras e graves. No caso da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), doença hematológica rara que provoca destruição anormal das hemácias e aumento do risco de anemia e trombose (2), a dependência de tratamentos realizados em estabelecimentos de saúde pode restringir a autonomia do paciente, causando consequências além dos sintomas da própria condição tratada.
Estudos recentes demonstram que o impacto das terapias intravenosas vai muito além da resposta clínica, afetando diretamente o tempo, a produtividade e a vida funcional de pessoas com HPN (3-4).
Um deles revelou que 55% dos pacientes com HPN tratados com medicamento intravenoso no sistema de saúde brasileiro precisam se deslocar para municípios diferentes para receber as infusões, percorrendo em média 101 quilômetros e enfrentando um tempo médio de 77 minutos por trajeto. Em regiões como Norte, Nordeste e Sul, o deslocamento pode alcançar três horas nos dias de infusão, o que reforça a sobrecarga logística associada ao cuidado (3).
Outro estudo avaliou o impacto da posologia no tempo total de tratamento e na produtividade dos pacientes. Considerando 52 semanas em um ano, o número de administrações variou amplamente entre as diferentes opções terapêuticas intravenosas analisadas, indo de aplicações semanais a regimes mais espaçados com menor número de infusões ao longo do ano. Essa diferença no volume de administrações resultou em perdas de produtividade que também variaram de forma significativa, estimadas entre US$ 103,48 e US$ 1.236,42 ao ano, a depender do tempo de deslocamento, da permanência no serviço de saúde e da duração da aplicação de cada terapia (4).
Os achados desses estudos evidenciam que rotinas de infusão frequente geram impactos significativos no cotidiano, especialmente em termos de tempo despendido, redução da autonomia e da diminuição da capacidade produtiva.
Desafios na avaliação de tecnologias
Apesar disso, o processo de avaliação de tecnologias no SUS ainda não contempla fatores que afetam diretamente a rotina e o bem-estar das pessoas, avalia a médica Carmela Maggiuzzo Grindler, professora da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo e coordenadora estadual do Programa de Doenças Raras.
Ela explica que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec) –responsável por assessorar o Ministério da Saúde na decisão sobre incorporação, exclusão ou alteração de medicamentos, produtos e procedimentos a serem ofertados no sistema público (5) – prioriza critérios como eficácia, segurança, custo-benefício e impacto orçamentário, desconsiderando elementos que fazem parte da experiência do paciente em sua jornada de cuidado.
“Essa sistematização de análise dos desfechos terapêuticos, principalmente dos medicamentos, não foca na qualidade de vida dos doentes e de seus familiares antes e depois da introdução de um novo medicamento”, afirma Carmela.
Carmela observa que aspectos indiretos também deixam de entrar na análise, como a redução potencial de consultas, de exames repetidos em diferentes unidades de saúde, de internações e de procedimentos invasivos decorrentes de diagnósticos tardios. “E muito menos o custeio da doença para o doente e a sua família, sociedade e governo”, complementa a médica.
A especialista ressalta que, comumente, a situação de saúde, especialmente no contexto de doenças crônicas e graves, passa a dominar a identidade do paciente. “A doença deixa de ser apenas ‘algo que a pessoa tem’ e torna-se ‘quem a pessoa é’”, diz.
Assim, a identidade pessoal passa a ser redefinida em torno do diagnóstico e de suas limitações, que impactam a vida de diferentes maneiras. “Viver com uma doença crônica gera desgaste e deterioração orgânico-funcional, com sobrecarga dos sistemas nervoso, endócrino e cardiovascular, impactando profundamente a qualidade de vida. O processo de recuperação envolve a capacidade de encontrar significado na vida apesar da doença, e não a ausência total de sintomas. O objetivo é que a pessoa possa viver tão plenamente quanto possível”, destaca a médica.
O paciente no centro da ATS
A fundadora e diretora-executiva do Instituto Unidos pela Vida, Verônica Stasiak, doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), reforça que tratamentos complexos e frequentes geram efeitos concretos na rotina dos pacientes e que isso deveria, necessariamente, ser incluído no processo de ATS.
“A escolha deve representar o quanto um tratamento permite que alguém continue trabalhando, estudando, convivendo e sendo produtivo. Nas decisões em saúde, é comum observarmos que o foco da decisão está majoritariamente relacionado à eficácia clínica ou à custo-efetividade. Mas um tratamento só é realmente valioso quando ele faz sentido na vida cotidiana das pessoas. Considerar esses fatores é reconhecer que a saúde vai além dos indicadores biomédicos: ela também envolve autonomia, bem-estar e participação social. Incorporar essas dimensões no processo de avaliação de tecnologias em saúde torna as decisões mais legítimas, mais humanas e mais sustentáveis, porque levam em conta o que realmente importa para quem vive a doença”, avalia.
Ela cita Brian O’Rourke, professor da Faculdade de Medicina Johns Hopkins e autor de uma das definições globais mais recentes de ATS, que defende o envolvimento ativo das pessoas nas decisões: “Se você não envolve os pacientes, não está praticando ATS! É simples assim. O envolvimento do paciente melhora a qualidade, a relevância e o valor da ATS. É difícil conceber a ATS sendo conduzida de forma significativa no século XXI sem o envolvimento dos pacientes” (6).
Impacto real na vida
O estudante universitário Guilherme Bonard Rodrigues, de 21 anos, sabe o que é ter a rotina alterada por conta de tratamentos. Paciente com HPN diagnosticado em 2017, ele já teve o cotidiano afetado por deslocamentos que ultrapassam três horas entre o município fluminense de Resende e a cidade do Rio de Janeiro. O deslocamento ocorria a cada 15 dias para a infusão do medicamento.
“Eu saía de casa às cinco da manhã e chegava ao hospital às dez e meia. A infusão durava uma hora e meia. Depois voltava para casa e chegava às cinco da tarde. Era um dia perdido. A cada quinze dias, eu estava preso no Rio de Janeiro”, relembra.
Custo, adesão e impacto para o sistema
A diretora técnica do Hemocentro HSP Unifesp, Melca Maria Oliveira Barros, explica que qualidade de vida e sobrevida devem ser consideradas conjuntamente. Na visão da especialista, a complexidade do tratamento influencia diretamente a adesão.
“Tudo que facilita a vida do paciente facilita também a adesão ao tratamento. Temos pacientes que evitam o acompanhamento justamente porque ele é difícil e prolongado. Medicina envolve empatia.”
Melca destaca, ainda, que terapias administradas em casa impactam positivamente o custo global do cuidado. “Quando a administração depende de serviços de saúde, há ocupação de equipe e infraestrutura. Se o paciente pode ter o cuidado em casa, acaba tendo uma redução para o sistema de saúde. Porém, isso não é pesado na balança”, avalia a gestora.
Referências
1 BRASIL. Saúde Brasil. O que significa ter saúde. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-brasil/eu-quero-me-exercitar/noticias/2021/o-que-significa-ter-saude.
2 BRASIL. Ministério da Saúde. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas: Hemoglobinúria Paroxística Noturna. 2024. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/resumidos/pcdt_resumido_hemoglobinuriaparoxisticanoturna.pdf.
3 HIRTH, W. et al. OP7 Challenges in Treating PNH Patients in Brazil’s Public Healthcare System Due to the Frequency of Eculizumab Administration and Patients’ Distance from Infusion Centers. Value in Health, v. 27, n. 12, p. S500-S501, 2024. Disponível em:
https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(24)05411-1/fulltext
4 BRANCO, L.; CORDEIRO, F.; MATA, V. EE163 The Impact in Time and Productivity of Available Treatments in Brazil for Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Value in Health, v. 27, n. 12, p. S86, 2024. Disponível em: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(24)03310-2/fulltext
5 BRASIL. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br.
6 PATERSON, N. Mcgregor. Patient involvement in health technology assessment. Disponível em: https://pmlive.com/pharma_thought_leadership/patient_involvement_in_health_technology_assessment_1214394.
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M-BR-00022863 – Novembro/2025
MIT Technology Review
