Como dermatologista, considero frustrante explicar a um paciente com doença imunomediada que existe uma terapia adequada, registrada no Brasil e respaldada por evidências, mas que a forma de administração determina se haverá cobertura obrigatória. Se o medicamento for um imunobiológico injetável previsto nas diretrizes da Agência Nacional de Saúde Suplementar, há um caminho regulatório. Se for uma terapia oral alvo-específica, usada em casa e sem finalidade oncológica, pode terminar antes da avaliação de seu real benefício clínico.
Medicamentos biológicos transformaram o tratamento da psoríase, da dermatite atópica e de doenças sistêmicas. Pequenas moléculas orais capazes de atuar sobre alvos imunológicos específicos ampliaram as possibilidades de escolha e trouxeram a possibilidade do uso ambulatorial. Biológicos e terapias orais não são a mesma categoria, mas pertencem à mesma revolução assistencial: terapias com alvos definidos, capazes de controlar inflamação, preservar função e devolver qualidade de vida. Para os pacientes, o aumento de medicamentos disponíveis traz benefícios claros em termos de efetividade e controle a longo prazo. Já para os médicos, a possibilidade de contar com mais terapias aprovadas é o diferencial quando lidamos com casos complexos e refratários.
No âmbito da saúde suplementar, essa ambiguidade no acesso existe desde sua criação. A Lei nº 9.656, concebida em 1998, exclui do plano-referência medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvadas principalmente as terapias antineoplásicas orais. Em sua orientação sobre a atualização do Rol, a Agência reconhece que medicamentos orais não destinados ao câncer são incompatíveis com a legislação e podem ser barrados antes da análise de incorporação. Entretanto, esse modelo adotado não é compatível com sua missão de aprimorar a assistência médica e nem está de acordo com os avanços científicos da última década.
O resultado é uma inovação pela metade. A cobertura obrigatória alcança imunobiológicos intravenosos, intramusculares ou subcutâneos, segundo critérios das Diretrizes de Utilização, enquanto uma alternativa oral para a doença fica do lado de fora por uma questão regulatória. A via de administração torna-se um determinante de acesso. Essa distorção é mais grave porque separa tecnologias que disputam a mesma linha de cuidado e transfere ao contrato uma decisão que deveria nascer da comparação clínica e da decisão do médico assistente. Em vez de perguntar qual estratégia funciona melhor para aquele paciente, o sistema pergunta primeiro onde e como a dose será administrada. Isso pode induzir escolhas não pelo valor gerado ao paciente, mas pela arquitetura jurídica do benefício. Nenhum gestor deve ser obrigado a cobrir toda novidade sem avaliação, mas toda tecnologia deve ser avaliada pelas mesmas características clínicas e econômicas, não apenas pela via de administração.
A mudança de 2022, que definiu o Rol da ANS como referência básica e abriu hipóteses de cobertura extra-Rol, não resolveu a contradição. A exclusão expressa dos medicamentos domiciliares continua no artigo 10 da Lei. Em 2025, o Supremo Tribunal Federal reconheceu a constitucionalidade da cobertura de tratamentos não listados, mas estabeleceu requisitos cumulativos: prescrição por profissional habilitado, registro na ANVISA, evidência científica de alto nível, inexistência de alternativa adequada no Rol e ausência de negativa expressa ou análise pendente na ANS. É um filtro contra decisões casuísticas, porém não elimina o bloqueio legislativo imposto às terapias orais não oncológicas.
O contraste com o Sistema Único de Saúde evidencia a irracionalidade. O protocolo nacional de artrite reumatoide do SUS inclui terapias sintéticas alvo-específicas orais, como baricitinibe, tofacitinibe e upadacitinibe, ao lado dos biológicos. A avaliação pública registrou que essas opções podem ter menor custo de tratamento naquele contexto. Incorporação não significa acesso uniforme ou imediato, e o SUS enfrenta desafios de implementação. Ainda assim, o sistema público consegue avaliar a tecnologia oral pelo que ela entrega. Na saúde suplementar, mais de 53 milhões de beneficiários não contam com a mesma possibilidade e têm parte de seu acesso aos tratamentos negado sem que seja considerada como alternativa ao que já se dispõe ou não em termos de tratamento.
Esse paradoxo é farmacoeconômico. Preço de aquisição, impacto orçamentário e custo-efetividade são medidas relacionadas e não equivalentes. Um medicamento pode pressionar o orçamento no primeiro ano e gerar valor ao reduzir exacerbações, consultas não programadas, internações, afastamentos e progressão de incapacidade. O custo de uma terapia não se resume à caixa: pode envolver centro de infusão, equipe, materiais, transporte, refrigeração e horas de trabalho perdidas. Claramente, uma opção oral pode reduzir parte deste custo e facilitar, por exemplo, a logística para regiões mais remotas do país.
Terapias orais não são automaticamente mais econômicas, seguras ou convenientes. Avaliações em dermatite atópica chegaram a conclusões diferentes conforme preços, doses, respostas, horizonte temporal e disposição a pagar. Essa variabilidade é o argumento para avaliar, negociar e medir, não para excluir uma classe por definição. A análise correta de uma tecnologia em saúde não promete que toda inovação poupará recursos ou será mais eficaz. Ela identifica para quais pacientes, em que sequência e sob quais condições uma tecnologia produz benefício suficiente para justificar a incorporação.
Enquanto a lei não muda, as operadoras dispõem de uma ferramenta subutilizada: a liberalidade. A regulação permite oferecer cobertura superior à obrigatória por meio de contratos acessórios para medicamentos domiciliares. Liberalidade não significa fazer favor, improviso ou concessão dependente da pressão de cada beneficiário. Ela é uma ferramenta de gestão responsável e com prerrogativas jurídicas definidas pela lei 9656/98. Sem critérios, pode aprofundar desigualdades e gerar insegurança, mas quando devidamente bem utilizada, pode funcionar como ponte entre a velocidade da inovação e a lentidão da reforma normativa.
E quais seriam os passos necessários para implementação da liberalidade pelas operadoras de saúde? O primeiro é um protocolo de elegibilidade, com diagnóstico confirmado, gravidade, tratamentos anteriores, contraindicações e plano terapêutico fundamentado. O segundo é uma avaliação colegiada rápida, com participação clínica, farmacêutica, atuarial e jurídica para elaboração dos contratos acessórios. O terceiro é a pactuação de continuidade, reavaliação e descontinuação baseada em desfechos definidos, pautados na reavaliação periódica do paciente por seu médico assistente de escolha. O quarto é o monitoramento de efetividade, segurança, adesão e impacto financeiro em vida real, através de banco de dados ou registros internos devidamente regulamentados. Toda essa documentação serve para estabelecer critérios, aumentar o acesso e oferecer um norte aos médicos que assistem aos pacientes.
Há, ainda, espaço para modelos de acesso gerenciado. Operadoras podem negociar preços por volume, estabelecer projetos-piloto para populações definidas, adotar tetos orçamentários e construir acordos vinculados a resultados mensuráveis. Relatos clínicos padronizados e indicadores informados pelos pacientes ajudam a verificar se o tratamento controlou sintomas, recuperou sono, produtividade e participação social. A indústria, por outro lado, pode estabelecer contratos e parcerias de risco compartilhado, assim como foi realizado durante a incorporação do Zolgesma no SUS.
Infelizmente, todo este cenário costuma ser tratado como um confronto de diferentes oponentes: de um lado, paciente e médico; de outro, a operadora e sua obrigação de gerar lucro com sustentabilidade. Porém, tal embate é apenas um retrato incompleto da realidade. O paciente financia o sistema; o médico influencia custos; o pagador depende de bons resultados; e a operadora perde quando o cuidado tardio se converte em urgência, incapacidade ou judicialização. Nenhum desses atores existe fora da relação que os une. A contradição real não está entre cuidar e sustentar, mas entre uma assistência orientada por valor e regras que fragmentam a jornada. Custos negados não desaparecem: deslocam-se para a família, o empregador, o SUS ou o Judiciário. E isso tende a se agravar enquanto modelos econômicos que valorizem fee-for-service predominem em detrimento de modelos geridos por qualidade do serviço entregue.
Por isso, a liberalidade deve caminhar ao lado da mudança legislativa. O Congresso precisa revisar o artigo 10, inciso VI, da Lei nº 9.656. A proposta não deve criar cobertura irrestrita de qualquer medicamento domiciliar, mas deve substituir a exclusão dos medicamentos orais por critérios de avaliação de tecnologia: registro na Anvisa, evidência comparativa, necessidade clínica, custo-efetividade, impacto orçamentário, capacidade de negociação e monitoramento de resultados. A ANS pode liderar essa agenda com dados, consultas públicas, orientação às operadoras e recomendação técnica ao Legislativo.
Também seria oportuno criar uma rota regulatória para terapias avançadas não oncológicas, com prazos definidos e participação equilibrada de pacientes, especialistas, pagadores e avaliadores de tecnologia. A Conitec acumulou experiência em análises clínicas e econômicas enquanto a ANS dispõe de dados assistenciais. As operadoras de saúde conhecem suas populações enquanto médicos e pacientes conhecem os efeitos da doença e do tratamento na qualidade de vida. O conhecimento está disperso porque as relações institucionais também estão. Integrá-lo permitiria decisões mais legítimas, previsíveis e financeiramente responsáveis.
Como médico dermatologista e participante ativo de diversos processos de incorporação de medicamentos no rol da ANS, entendo que decisão compartilhada dentro de regras capazes de reconhecer diferenças clínicas é crítica para a saúde do nosso sistema. Alguns pacientes preferirão uma aplicação espaçada; outros terão indicação ou preferência por opção oral. Comorbidades, idade, riscos, desejo reprodutivo, rotina, acesso a centros de infusão e histórico terapêutico importam tão quanto os dados clínicos de eficácia e segurança. Um sistema que financia terapias avançadas precisa preservar essa individualização, enquanto negocia preços e protege o fundo coletivo. Afinal de contas, em terra de rol, quem tem acesso é rei.
Rever o acesso não é abrir mão da sustentabilidade. É admitir que sustentabilidade sem efetividade apenas conserva despesas conhecidas e transfere custos invisíveis. Para gestores e pagadores, ampliar a liberalidade com governança pode produzir evidência local, reduzir litígios e revelar oportunidades de melhoria no cuidado aos pacientes. Para médicos, exige prescrição mais bem fundamentada e compromisso com resultados, além da avaliação dos pacientes pautada por métricas validadas. Para pacientes, oferece uma porta legítima, em vez de uma peregrinação administrativa. E, para o legislador, deixo uma mensagem simples e um pedido: em doenças imunomediadas, a legislação precisa acompanhar a inovação.
Guilherme Muzy
