O Sistema de Posicionamento Global, popularmente conhecido como GPS, é um sistema de navegação baseado em satélites capaz de fornecer informações de localização em praticamente qualquer ponto da Terra. Sempre que erramos o caminho traçado pela tecnologia, o sistema recalcula a rota e oferece novas coordenadas. Mas isso só é possível porque o território já foi previamente mapeado e as vias são conhecidas.
Como recalcular uma rota quando se caminha sobre incertezas? Quando pontes ainda estão em construção e estradas seguem em processo de pavimentação?
Uma doença cuja história natural era interrompida pelo óbito precoce dos pacientes e que passa a ser objeto de novos estudos, geração de dados e desenvolvimento de opções terapêuticas carrega esse mesmo tipo de hesitação.
O avanço do conhecimento, especialmente aquele ancorado em bases genéticas, transforma profundamente esse percurso, mas não apenas para o paciente e seus familiares. Diante de terapias inovadoras e disruptivas, a nova fronteira da ciência também tensiona normas, marcos regulatórios e modelos de cuidado que sustentaram a prática até aqui.
Seja para o usuário do GPS, para o paciente ou para toda a infraestrutura que o acompanha e dá suporte a esse trajeto, recalcular rotas deixa de ser exceção. Torna-se parte inevitável do caminho.
Medicina inovadora versus processos em atualização
Entre a criação de um novo fármaco ou terapia, que marca o ponto de partida, e seu ponto final — a administração efetiva ao paciente — existe um percurso que se assemelha a uma maratona. Trata-se de uma trajetória longa, marcada por subidas íngremes, descidas abruptas, obstáculos e desafios sucessivos.
Assim como em uma maratona, esse percurso não é aleatório. Ele é organizado por pontos de passagem e marcos bem definidos. No campo das tecnologias em saúde, é possível identificar três etapas centrais nesse caminho: a obtenção do registro sanitário, a definição do preço a ser praticado no mercado e a incorporação nos sistemas de saúde.
No Brasil, cada uma dessas etapas é conduzida, em sua competência principal, por órgãos distintos. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é responsável pela avaliação da segurança, eficácia e qualidade, concedendo ou não, após análise técnica, o registro sanitário de um produto.
Superada essa fase, tem início o processo de precificação, isto é, a definição de quanto a nova tecnologia poderá custar no mercado brasileiro. Essa etapa é conduzida pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), agora com base na Resolução 3/2025 – norma que atualiza a Resolução 2/2004. Apesar da nova publicação no final do último ano, não há nenhuma definição específica para as terapias avançadas no texto atual.
Por último, para ser ofertado no Sistema Único de Saúde (SUS), os tratamentos passam por uma avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que dará um parecer positivo ou negativo sobre a disponibilização da tecnologia em questão, cabendo ao Ministério da Saúde a decisão final. A análise da Conitec leva em consideração não apenas evidências clínicas, mas também aspectos econômicos que consideram a custo-efetividade do produto e seu impacto orçamentário no SUS.
Durante sua participação no evento “Fronteiras da Inovação: Terapias Avançadas no Brasil e no Mundo”, realizado pela MIT Technology Review Brasil, a diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (DGITS) do Ministério da Saúde, Luciene Bonan, falou sobre o peso da análise econômica nessa etapa.
“Sabemos que terapias de alto custo impõem uma carga econômica muito elevada, com impacto orçamentário significativo. É preciso garantir que essa incorporação seja sustentável para o sistema. Hoje, por exemplo, partimos de orçamentos já definidos e nos deparamos com terapias cujo custo pode ultrapassar 50% de toda a assistência farmacêutica, o que torna o processo de incorporação inviável.”
Dos sete produtos de terapias avançadas com registro sanitário válido no país atualmente, apenas um recebeu parecer favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec): o Zolgensma, em 2022, dois anos após sua aprovação pela Anvisa.
Três anos depois do aval técnico, em 2025, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação da tecnologia ao SUS para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) tipo I, com até seis meses de idade, que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
A incorporação foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, com pagamentos escalonados de acordo com os desfechos clínicos, a serem monitorados por dados de mundo real ao longo de cinco anos. O contrato prevê, ainda, cláusula de cancelamento de parcelas em caso de óbito ou progressão para ventilação mecânica permanente.
Os modelos de financiamento, os tipos de reembolso pelas fontes pagadoras e as alternativas capazes de viabilizar o acesso a terapias avançadas seguem em debate no mundo. Os acordos de compartilhamento de risco têm sido adotados por diversos países, incluindo pioneiros como Reino Unido, Austrália e Estados Unidos e, na América do Sul, o Uruguai.
Em análise sobre essa alternativa, a diretora do DGITS destacou que a corresponsabilização com a indústria é um aspecto positivo, mas ponderou sobre os desafios relacionados ao monitoramento e à qualidade dos dados de mundo real.
“O Acordo de Compartilhamento de Risco precisa, de fato, endereçar um risco ou uma incerteza. Alto custo, por si só, não é incerteza. No caso do Zolgensma, havia incertezas relevantes, especialmente sobre a duração do efeito da terapia e seus desfechos no longo prazo. É possível, por exemplo, adotar acordos híbridos, que combinem componentes financeiros e desfechos clínicos, com pagamentos parcelados vinculados a resultados”, explicou Bonan.
Segundo ela, o uso de evidências de mundo real é um elemento central nesse processo. “Precisamos agregar cada vez mais esse tipo de evidência para complementar os dados disponíveis, inclusive no processo de incorporação. Elas ajudam a preencher lacunas dos estudos clínicos e a incorporar a experiência do próprio paciente. O maior desafio está em como realizar esse acompanhamento de forma individualizada, mas ao mesmo tempo coordenada no âmbito do Ministério da Saúde, especialmente quando os dados estão atrelados ao pagamento”, afirmou. Para Bonan, a aproximação com a indústria é estratégica, de modo que ela também atue como protagonista na geração de dados utilizáveis para a tomada de decisão em incorporação.
A executiva avalia que não existe, no Brasil, uma barreira estrutural ao acesso às terapias avançadas, embora reconheça a presença de desafios relevantes ao longo do percurso. Entre as soluções defendidas e bem avaliadas pelo governo federal está a ampliação da realização de estudos clínicos no país.
“Quando falamos de acesso, é importante entender que ele começa ainda no desenvolvimento da tecnologia. Trazer estudos clínicos de terapias avançadas para o Brasil é fundamental”, afirmou Luciene. Segundo ela, essa estratégia também contribui para enfrentar outro desafio central, que é a implementação. “Existem terapias avançadas para as quais ainda não temos a estrutura hospitalar necessária para a administração. Isso precisa ser avaliado já no momento do estudo clínico, porque é ali que a evidência começa a ser adaptada à realidade do sistema e, mais adiante, dialoga diretamente com o processo de incorporação”, concluiu.
O presidente-executivo da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), Renato Porto, também participante do debate, concorda que diversos processos precisam ser aprimorados e defende sua atualização para a análise de tecnologias que são, em essência, disruptivas.
“Precisamos compreender que esses produtos carregam especificidades e níveis de personalização em todas as etapas, desde o diagnóstico, passando pelo desenvolvimento, até os cuidados exigidos nos processos de registro, comprovação de eficácia e segurança e incorporação dessas tecnologias. Depois disso, ainda há o desafio de garantir que esses produtos cheguem ao paciente respeitando todas essas particularidades. Não estamos mais falando de um medicamento que qualquer pessoa pode usar da mesma forma, em qualquer momento ou etapa do tratamento”, afirmou.
Representando a indústria de inovação, Porto ressaltou que as farmacêuticas estão preparadas para esse novo momento da assistência em saúde. “A discussão passa por como vamos gerenciar esse paciente e como garantir que os diagnósticos sejam precisos e rápidos. Tudo isso precisa estar integrado ao processo. A indústria está pronta para esses desafios. Ela já conhece experiências internacionais, dispõe de tecnologia e de ferramentas para enfrentá-los. O que não podemos permitir é que essas barreiras custem vidas ou resultem em pacientes sem tratamento”, concluiu.
Desafios também na saúde suplementar
Se no SUS os caminhos para o acesso a terapias avançadas são desafiadores, na saúde suplementar a realidade não é muito diferente. Desde 2022, com a Lei nº 14.307 de 3 de março de 2022, tecnologias incorporadas ao SUS passam a integrar o rol de procedimentos e eventos de cobertura obrigatória dos planos de saúde, no prazo de até 60 dias. Foi através da legislação, após a aprovação no sistema público, que o Zolgensma passou a ser coberto na saúde suplementar.
O mesmo, no entanto, não ocorre com as terapias com células CAR-T (terapias gênicas ex vivo),um tipo de imunoterapia que utiliza linfócitos T, células do sistema imunológico que são retiradas do próprio paciente, isoladas e geneticamente modificadas para reconhecer e atacar células cancerígenas, sendo posteriormente reinfundidas no organismo.
A obrigatoriedade de cobertura desses produtos é alvo de um imbróglio jurídico-regulatório. A Lei dos Planos de Saúde (Lei 9.656/1998) estabelece a cobertura obrigatória de medicamentos oncológicos de uso hospitalar por infusão, sem a necessidade de submissão a processos adicionais de avaliação ou autorização.
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), contudo, adota entendimento distinto e defende que essas terapias devem passar por processo específico de avaliação para inclusão no rol de procedimentos e eventos em saúde.
“Como são terapias complexas e singulares, a submissão desses produtos à Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e ao crivo da participação social permitiria à ANS fazer uma incorporação segura, efetiva e sustentável, que levasse em consideração os benefícios, riscos, incertezas e altos custos inerentes a esse tipo de produto”, diz a nota enviada pela agência. A ANS também informou que, no dia 3 de novembro de 2025, foi proferida sentença judicial que valida o entendimento de que as terapias avançadas devem ser submetidas ao rito processual de atualização do rol para que tais medicamentos tenham sua cobertura obrigatória na saúde suplementar.
O posicionamento da ANS é questionado pelo Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma). A entidade entrou com um recurso contra a decisão judicial que em primeira instância validou a norma técnica.
“Nós temos uma visão muita clara que essas terapias são medicamentos e não é possível a ANS baixar uma norma dizendo que isso não é um medicamento. Esse tipo de medicamento melhora a vida das pessoas e em alguns casos curam as pessoas, de forma que elas não precisem mais de assistência para aquela doença, hoje as pessoas continuam com tratamentos paliativos que também não são baratos, com internações, enfim estamos perdendo uma oportunidade de estudar como e fazer a incorporação desses produtos”, defende o presidente do Sindusfarma, Nelson Mussolini.
Redesenhos institucionais
Para o professor e diretor do Centro de Pesquisas em Direito Sanitário da Universidade de São Paulo (Cepedisa/USP), Fernando Aith, o Brasil precisa promover um redesenho na atuação de suas instituições. Esse movimento passa pela atualização dos processos de ATS, pelo investimento em uma indústria nacional e pela construção de uma nova cultura de incorporação baseada em parcerias.
No que se refere especificamente à ATS, Aith avalia que o modelo atualmente adotado no país não está adequado para analisar tecnologias altamente personalizadas ou destinadas a grupos populacionais muito reduzidos.
“Nem a ANS nem a Conitec vêm incorporando novas formas de avaliação capazes de flexibilizar esse processo para tecnologias desse tipo. Algumas agências internacionais de incorporação já caminham em outra direção, adotando o que se chama de avaliação multicritério, que combina critérios clínicos e econômicos, como o preço, mas também incorpora dimensões sociais, éticas e jurídicas”, explica Aith.
Segundo o professor, nesse modelo, a análise deixa de se concentrar exclusivamente no produto isolado. “Quando se avalia a incorporação, não se analisa apenas o custo do produto. É preciso considerar o que hoje é efetivamente oferecido ao paciente, incluindo cuidados paliativos, internações prolongadas, uso de opioides e o tempo associado a esses custos. A incorporação pode, inclusive, ocorrer condicionada a resultados, como já acontece no âmbito do registro sanitário. Não se trata de deixar de avaliar, mas de reconhecer que a régua atual não é adequada para esse tipo de tecnologia”, afirma.
Aith também defende que a Conitec adote um modelo mais participativo e com maior autonomia decisória, deixando de atuar apenas como instância consultiva que subsidia a decisão final do Ministério da Saúde.
Por fim, Aith destaca que parcerias estruturadas entre associações de pacientes, indústria e governo desde as fases iniciais do processo são elementos recorrentes em incorporações bem-sucedidas, como no caso das terapias CAR-T no Canadá.
“Como essa parceria se constrói ainda é uma questão em aberto. Órgãos de controle, como o Tribunal de Contas da União, têm uma aversão legítima ao risco no uso de recursos públicos, algo necessário em um país marcado por corrupção. Ao mesmo tempo, isso pode gerar uma cultura excessivamente restritiva, pouco sensível às necessidades específicas de determinados setores. O amadurecimento do debate no Brasil passa também por enfrentar essa tensão”, conclui.
Enquanto essas mudanças avançam de forma gradual, Aith avalia que a via judicial seguirá sendo uma alternativa para o acesso a medicamentos de alto custo. A tendência, no entanto, é de que os requisitos processuais se tornem cada vez mais rigorosos para a concessão dessas demandas pelo Judiciário.
Mapa para o futuro
Em um mundo complexo, marcado por terapias igualmente complexas, as soluções dificilmente serão simples. Elas tendem a ser construídas a partir de debate qualificado, coordenação entre atores e disposição institucional para implementar mudanças. Ainda assim, ao traçar um panorama global das terapias avançadas, a Special Edition sobre o tema publicada pela MIT Technology Review Brasil (acesse aqui) reuniu um conjunto de recomendações baseadas em práticas que vêm se consolidando internacionalmente.
No campo da pesquisa e desenvolvimento, destacam-se o incentivo à parceria entre academia, hospitais e indústria para acelerar a inovação; a descentralização dos centros de pesquisa; e a harmonização regulatória internacional como estratégia para atrair ensaios clínicos globais.
No eixo regulatório, a ênfase recai sobre modelos de aprovação condicionados, que vinculem o registro sanitário a compromissos formais de monitoramento, prática que já vem sendo adotada pela Anvisa.
Em relação à precificação, o relatório aponta a necessidade de ampliar a clareza e a transparência das regras e dos processos, bem como de incorporar evidências de mundo real nas renegociações de preço.
Por fim, no âmbito da incorporação, as recomendações incluem a diversificação das fontes de financiamento, combinando recursos públicos, seguros privados, parcerias público-privadas e fundos voltados a doenças raras e pediátricas; a criação de fundos específicos que garantam previsibilidade orçamentária; e o compartilhamento dos custos iniciais por meio de cofinanciamento entre governo, operadoras e indústria. Também ganham destaque os modelos inovadores de pagamento, como acordos de compartilhamento de risco baseados em evidências, reembolso condicional, contratos vinculados a desfechos clínicos e dados de mundo real, parcelamentos de longo prazo, modelos de assinatura e pagamento por performance.
Não há solução simples para questões tão complexas, mas é certo que o futuro passa pela atuação conjunta de todos os stakeholders, de um diálogo em prol de quem realmente importa: os pacientes. Só assim novos caminhos serão traçados e as rotas poderão ser recalculadas quantas vezes forem necessários nesse GPS das inovações.
Carolina Abelin
