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cientes e famílias que até pouco tempo tinham apenas opções limitadas e paliativas, essas tecnologias representam não apenas esperança, mas a possibilidade concreta de alterar o curso das condições desde a origem genética.
Esse movimento é acompanhado de perto por Michelle França, diretora médica da Roche Farma Brasil. Combinando inovação científica, colaboração com a academia e diálogo contínuo com reguladores, a executiva enxerga um cenário em que terapias antes restritas ao campo experimental começam a transformar a prática clínica.
Nesta entrevista à MIT Technology Review Brasil, Michelle fala sobre o potencial de transformar desfechos clínicos relevantes, como preservar a autonomia dos pacientes; as perspectivas abertas por ferramentas como o CRISPR; e os aprendizados que podem impactar áreas além das doenças raras, incluindo oncologia e neurologia.
Leia a seguir:
MIT Technology Review Brasil: O que já se pode afirmar, com base na experiência da Roche, sobre o potencial das terapias avançadas para transformar o curso de doenças raras?
Michelle França: Para as famílias que convivem com a jornada de uma doença rara, por muito tempo o foco esteve em lutar a cada dia contra a progressão dos sintomas e suas complicações. O que podemos afirmar hoje, com base em nossa experiência na Roche, é que as terapias avançadas estão iniciando uma nova era de esperança e uma mudança fundamental: a possibilidade de, ao atuar na origem genética da doença, modificar seu curso e prevenir ou retardar o surgimento de complicações graves e irreversíveis. Isso significa pensar em tratamentos que, muitas vezes com uma única administração, podem oferecer um benefício duradouro e alterar a trajetória esperada da condição.
Nosso aprendizado é contínuo, e ao integrarmos os dados da vida real, aprendemos com a experiência de cada paciente para entender o impacto real dessas terapias a longo prazo, sempre com o máximo de cuidado e responsabilidade. No final, o que se pode afirmar é que esse potencial se traduz em uma nova e real perspectiva de futuro para os pacientes e suas famílias.
MIT TR BR: Com o avanço das ferramentas de edição genética, como o CRISPR, e de outras plataformas emergentes, que perspectivas se abrem para intervenções mais precoces e potencialmente curativas?
MF: É uma excelente pergunta e é importante fazermos uma distinção. A terapia gênica, como as que temos em nosso pipeline, visa a tratar doenças introduzindo ou modificando genes. Já a edição gênica, como o CRISPR, representa uma futura fronteira da ciência, pois foca em modificar diretamente o DNA para corrigir defeitos. A perspectiva que se abre é a de intervenções com um nível de precisão ainda maior, com um potencial curativo, inclusive para as próximas gerações (pois a edição pode acontecer também em células germinativas) e a possibilidade de tratar doenças cada vez mais cedo, talvez até antes do surgimento dos sintomas.
Na Roche, exploramos ativamente essas plataformas emergentes, pois acreditamos que elas desenham o futuro da medicina e da saúde. Embora o potencial dessa tecnologia seja imenso, seu uso é ainda limitado a pesquisas devido a preocupações com a segurança e questões éticas.
MIT TR BR: O desenvolvimento de terapias gênicas envolve um alto nível de sofisticação. Quais são os principais desafios científicos nesse campo? Como superá-los?
MF: O desenvolvimento de terapias gênicas é, de fato, de altíssima complexidade. Na Roche, endereçamos os desafios científicos de forma sistemática, e eu destacaria três frentes principais. Primeiro, a entrega segura e eficiente do gene à célula-alvo. Para superar este desafio, investimos continuamente em inovação tecnológica e na engenharia de novos vetores, buscando otimizar a precisão da entrega e modular a interação com o sistema imune do paciente. Vale reforçar que a preocupação com a segurança em terapia gênica vai além da segurança da entrega, abrangendo toda a jornada de tratamento e a mitigação dos riscos mapeados.
Segundo, a manufatura em larga escala. Produzir uma terapia biológica tão delicada com consistência e qualidade exige plataformas especializadas. A Roche tem investido globalmente em centros de excelência de manufatura para garantir que a inovação que nasce no laboratório possa, de fato, chegar aos pacientes.
E, terceiro, garantir a maior durabilidade possível do efeito terapêutico. Utilizamos modelos analíticos robustos e um design experimental baseado em dados avançados para entender melhor as interações da terapia com o organismo e buscar benefícios que sejam não apenas significativos, mas também de longo prazo.
A superação contínua desses desafios depende de investimento em ciência de ponta e, fundamentalmente, da colaboração entre a academia, a indústria e as agências reguladoras.
MIT TR BR: Da pesquisa ao paciente, o caminho de uma terapia inovadora com esse perfil pode levar décadas. Do ponto de vista da ciência translacional, como encurtar essa jornada, considerando as etapas de desenvolvimento, validação clínica e acesso?
MF: Encurtar essa jornada é uma prioridade absoluta e um dos nossos maiores focos em inovação. Na Roche, atuamos em três frentes estratégicas para acelerar o caminho da pesquisa ao paciente.
A primeira é o desenvolvimento científico mais rápido e inteligente. Utilizamos desenhos de estudo inovadores e adaptativos, que são especialmente eficazes em doenças raras, e aplicamos ferramentas como inteligência artificial e modelagem preditiva para otimizar a pesquisa e antecipar obstáculos.
A segunda é a nossa abordagem integrada entre Farma e Diagnóstica — um diferencial único da Roche. Ao desenvolver diagnósticos precisos e biomarcadores que identificam rapidamente o paciente certo para a terapia certa, conseguimos não apenas otimizar, mas também acelerar de forma significativa a etapa de validação clínica.
E a terceira frente é a colaboração precoce e o uso de novas fontes de evidência. Engajamos agências regulatórias, como a Anvisa, e a comunidade de pacientes desde o desenho dos estudos e das fases iniciais. Além disso, valorizamos cada vez mais os dados de mundo real (Real World Evidence, RWE) para complementar os ensaios clínicos, ampliando a compreensão sobre o impacto da terapia e acelerando o acesso. Em todas essas etapas, o paciente permanece no centro do processo.
MIT TR BR: Atualmente, o pipeline global da Roche inclui terapias avançadas voltadas a doenças raras. Que aprendizados tecnológicos e clínicos esses desenvolvimentos têm trazido e como eles podem influenciar outras frentes terapêuticas nos próximos anos? O que podemos esperar para o futuro?
MF: Cada programa de terapia avançada em nosso pipeline é, de fato, uma imensa fonte de aprendizado, com lições que se dividem em duas grandes frentes. A primeira é o aprendizado clínico, onde aprofundamos de forma sem precedentes nosso entendimento sobre a biologia e a progressão de doenças raras e complexas, incluindo as doenças hematológicas.
A segunda, e talvez mais impactante, é o aprendizado tecnológico e de plataforma. Aqui, não falamos apenas de vetores para terapia gênica, mas de um leque de plataformas de terapias avançadas que a Roche desenvolve, incluindo terapias celulares, tecnologias de RNA e processos de manufatura biológica de alta precisão. Quando essas plataformas são desenvolvidas para um desafio em uma doença rara, elas são refinadas e se tornam aplicáveis a outras condições, incluindo áreas mais amplas como oncologia e distúrbios neurológicos.
Esses aprendizados são transversais e se potencializam mutuamente. Olhando para o futuro, o que podemos esperar é a materialização de uma medicina cada vez mais precisa e personalizada. Isso significa o desenvolvimento de mais terapias avançadas para mais doenças, a busca por intervenções cada vez mais precoces, a combinação de diferentes modalidades terapêuticas para otimizar os resultados e, fundamentalmente, a transformação da promessa da ciência em um benefício mais acessível para um número maior de pacientes.
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