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Entre a aprovação sanitária de um medicamento ou tratamento e sua disponibilização no sistema de saúde brasileiro, existe uma etapa técnica que busca responder se a oferta é viável ou não. Esse processo é conhecido como Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS): “uma análise no campo multidisciplinar que estuda as implicações clínicas, sociais, éticas e econômicas do desenvolvimento, difusão e uso da tecnologia em saúde”.
Nos últimos anos, a ATS se consolidou como uma área estratégica em escala global, em resposta à transição do perfil epidemiológico, ao aumento da expectativa de vida e à aceleração dos avanços científicos, que têm ampliado de forma contínua o portfólio de tecnologias disponíveis para o cuidado em saúde.
No Brasil, o processo técnico se tornou indispensável para a tomada de decisão sobre a incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS), com base a Lei 12.401 de 28 de abril de 2011.
Atualmente, as principais agências do mundo conduzem os processos de ATS avaliando, principalmente, aspectos clínicos, como segurança, eficácia (como uma terapia age em um contexto de condições ideais) e efetividade (eficácia no contexto do mundo real); e aspectos econômicos (como estudos comparativos que analisam os valores dos recursos aplicados e dos resultados em saúde obtido e análises de impacto orçamentário).
Apesar do reconhecimento de que a ATS deve considerar múltiplos contextos, ainda é extremamente desafiador explicitar, de forma sistemática, no processo decisório, critérios que vão além da avaliação clínica e econômica. Entre eles, destaca-se o fator equidade, frequentemente reconhecido em discurso, mas de difícil operacionalização nas etapas formais da tomada de decisão.
Health Equity
No relatório ISPOR 2024–2025 Top 10 HEOR Trends, da International Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) — organização global dedicada à economia da saúde e à pesquisa de desfechos —, a entidade mapeia as principais tendências que devem influenciar e balizar os processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) em todo o mundo. Listada na quinta posição, health equity emerge como um eixo central do debate contemporâneo.
O documento contextualiza a incorporação de referenciais que considerem oportunidades e justiça social como componentes indissociáveis da promoção do bem-estar e da saúde: “Além de buscar diminuir as disparidades em saúde, a equidade em saúde precisa medir o alcance das metas aspiracionais para alcançar a melhor saúde possível para todas as populações. Há métodos recentes de avaliação econômica em saúde que ajudam a identificar os efeitos de equidade de novos tratamentos. Esses métodos continuam a desencadear debates, como por exemplo, qual o valor-limite que deve ser gasto em novos tratamentos que melhoram a equidade versus aqueles que poderiam proporcionar maiores ganhos globais em saúde? Como a equidade deve ser medida? Por raça, gênero, renda, necessidade não atendida ou alguma outra dimensão?”
De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), equidade em saúde envolve reconhecer que as condições em que uma pessoa nasce, cresce, vive, trabalha, se diverte e envelhece, assim como fatores biológicos, são determinantes dos desfechos clínicos em saúde. Nessa perspectiva, a equidade só é alcançada “quando todos podem atingir seu pleno potencial de saúde e bem-estar”.
A incorporação do critério de equidade nas análises de Avaliação de Tecnologias em Saúde é considerada uma estratégia relevante para promover uma distribuição mais adequada de recursos e ampliar o acesso a inovações entre populações em situação de maior vulnerabilidade. Para a psicóloga e pesquisadora em ATS Verônica Stasiak, trata-se de um desafio de escala global, enfrentado por diferentes países independentemente do nível de maturidade de seus sistemas de saúde.
“É uma mudança de paradigma, e a gente precisa encarar isso. O mundo está reconhecendo cada vez mais que valor também é justiça social e bem-estar. Então não é só o custo da tecnologia, mas também o quanto isso impacta a questão social e a qualidade de vida. A ISPOR define que alcançamos a equidade quando todas as pessoas conseguem atingir seu máximo potencial de saúde, independentemente de onde nasceram, do gênero, da renda ou da cor da pele”, avalia.
Para a especialista, é preciso buscar um modelo baseado em justiça social, que melhore a qualidade do cuidado. “Precisamos definir métricas de decisão e fazer com que a equidade não seja apenas um valor moral, mas um critério técnico, ponderado nas decisões, porque, no final das contas, a ATS não tem valor real se não for justa e distribuída de forma equitativa”, finaliza.
A incorporação de tecnologias em saúde segue avançando, mas ainda esbarra em barreiras estruturais que limitam seu alcance e aprofundam desigualdades no acesso ao cuidado. Na avaliação do médico Hideraldo Cabeça, primeiro-secretário do Conselho Federal de Medicina, os desafios relacionados à equidade atravessam diferentes etapas dos processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS).
“Existe um grande desafio para a equidade, porque a incorporação de tecnologias diagnósticas e terapêuticas não alcança a todos. Temos desafios de conectividade, desafios de conhecimento e desafios na formação médica”, afirma.
Essas limitações, segundo Cabeça, começam ainda na formação dos profissionais de saúde. De acordo com o médico, há dificuldade na compreensão dos estudos de ATS já na graduação e na residência médica, o que compromete a leitura crítica das evidências e o entendimento dos critérios envolvidos nos processos de incorporação.
O debate, no entanto, vai além da análise técnica tradicional. Para o representante do CFM, é necessário ampliar a discussão para incluir tanto aspectos de custo-efetividade quanto a compreensão da jornada real enfrentada pelo paciente. “Existe uma necessidade maior de discussão, seja sobre custo-efetividade, seja sobre a compreensão da jornada que aquele paciente específico vai enfrentar em função da incorporação daquele insumo, diagnóstico ou terapia, incluindo validações e tempo de espera”, explica.
ATS e doenças raras
A busca por uma jornada de cuidado mais equitativa é um objetivo central em diversas condições de saúde, especialmente nas doenças raras. Nesses casos, a escassez de conhecimento especializado, as dificuldades de acesso a centros de referência e as limitações no acesso a terapias inovadoras contribuem para diagnósticos tardios e, como consequência, para desfechos clínicos desfavoráveis.
A doença ocular da tireoide, conhecida como DOT, é uma doença inflamatória que afeta os tecidos ao redor dos olhos, causando inchaço, desconforto e outros sintomas, podendo em casos graves levar até mesmo à cegueira. Segundo o endocrinologista do Hospital São Lucas, da PUC Campinas, Danilo Villagelin, grande parte dos pacientes tem diagnósticos tardios e muitos chegam já em condições em que a visão já tem certo comprometimento, o que poderia ter sido evitado, se a doença fosse diagnosticada precocemente.
“A DOT, de uma maneira geral, é uma doença muito complexa. Ela tem uma fase inicial, na qual predomina a atividade inflamatória, e uma fase secundária, mais crônica, em que não predomina essa atividade inflamatória. Quanto antes você tratar, mais chance de sucesso nesse tratamento. Por ser uma doença rara e pouco prevalente, é comum profissionais que não suspeitam do diagnóstico, por isso muitos pacientes passam por um, dois, três especialistas até conseguirem o diagnóstico”, relata o médico.
A doença ocular da tireoide (DOT) está associada à doença de Graves, uma condição autoimune que leva ao hipertireoidismo. A literatura médica indica que aproximadamente 50% dos pacientes com doença de Graves desenvolvem, em algum grau, manifestações oculares compatíveis com a DOT ou orbitopatia de Graves. O mais comum é que os pacientes relatem sintomas leves, como sensação de olho seco ou arenoso, fotofobia, lacrimejamento excessivo, sensação de pressão atrás dos olhos, retração da pálpebra superior e proptose (deslocamento do globo ocular para fora). Porém, entre 3% e 5% dos pacientes desenvolvem formas graves da doença, caracterizadas por dor intensa, inflamação e ulceração da córnea, com risco de perda visual.
Se o primeiro passo é um diagnóstico acelerado, já existe a primeira barreira, uma vez que a falta de conhecimento médico, especialmente em regiões do interior do país, distantes dos grandes centros de referência, retarda a suspeita e a confirmação precoces. Superada essa etapa, o endocrinologista Danilo Villagelin considera que o acesso aos tratamentos indicados, no tempo adequado para sua administração, tampouco é uma realidade amplamente disseminada.
“O tratamento depende da severidade da doença. Cada grau exige uma abordagem específica. Na DOT leve, é possível utilizar colírios, orientar o paciente a parar de fumar, fazer uso de compressas à noite e controlar a função tireoidiana. Já na DOT moderada a grave, o paciente provavelmente precisará de tratamento medicamentoso em algum momento de sua trajetória, o que deve ser feito com acompanhamento do oftalmologista e do endocrinologista. Quando há risco de perda visual, é provável que seja necessária uma intervenção cirúrgica, chamada descompressão da órbita, que consiste em acessar a cavidade orbitária do paciente para tratar a condição. De modo geral, é mais difícil ter acesso a medicamentos mais inovadores, tanto no sistema público quanto no privado”, reflete.
Danilo observa ainda que a DOT tem se beneficiado de avanços científicos importantes para o tratamento dos sintomas, inovações que ainda esbarram em análises de ATS, que demoram a incorporar novas abordagens e critérios, como o de health equity.
“Durante muito tempo, tínhamos apenas um tipo de tratamento, baseado em corticoides. A partir de 2020, nos Estados Unidos e, mais recentemente, no Brasil e em outros países, surgiram novos tratamentos, o que abriu caminho para que a indústria passasse a explorar novas linhas terapêuticas para a DOT. Imagino que, nos próximos anos, teremos mais medicamentos atuando em diferentes momentos da doença e em suas distintas características. Isso será muito positivo para o paciente, desde que haja acesso a essas terapias”, pondera o especialista.
Verônica Stasiak, fundadora do Instituto Unidos pela Vida — organização nacional cuja missão é defender que pessoas com fibrose cística, doenças raras e doenças respiratórias no Brasil tenham acesso à informação sobre sua saúde e seus direitos — e ela própria diagnosticada com fibrose cística (doença genética crônica e hereditária caracterizada pela produção de muco espesso nos brônquios e pulmões, favorecendo infecções recorrentes e problemas respiratórios), observa que o país registra avanços em ATS, mas que eles nem sempre se refletem nos processos relacionados a doenças altamente complexas, como as raras.
“Temos avançado muito nessa agenda. A Conitec, responsável por assessorar o Ministério da Saúde na tomada de decisão, tem um papel central nesse processo. Observamos uma estrutura cada vez mais sólida, com relatórios públicos e consultas públicas realizadas em todas as avaliações, o que é extremamente importante para a equidade, assim como a incorporação da perspectiva do paciente, que também representa um avanço. No entanto, a velocidade da inovação tecnológica é muito maior do que a do processo de avaliação, que tende a ser mais lento. O desafio é manter o rigor científico sem perder agilidade. Atualmente, não existe uma ATS específica para doenças raras, nem um painel multicritério que contemple todas essas dimensões. Trata-se, portanto, de uma conjunção de fatores que permita que essas histórias e obstáculos do cotidiano sejam considerados evidência complementar, e não apenas narrativa subjetiva. Esse é o grande dilema da ATS: ser técnica o suficiente para garantir qualidade, responsável do ponto de vista da sustentabilidade e, ao mesmo tempo, flexível para acompanhar as transformações da ciência e da sociedade”, analisa a pesquisadora em ATS.
O paciente e o lugar de fala
Um caminho essencial para incorporar a equidade na ATS é a escuta qualificada dos pacientes. A “Perspectiva de Paciente” é um instrumento utilizado no Brasil para dar voz aos pacientes nos processos de análise conduzidos pela Conitec. A iniciativa está normatizada no art. 46 do Anexo XVI da Portaria de Consolidação GM/MS nº 1, de 28 de setembro de 2017. Além das consultas públicas, mecanismos presentes em todas as avaliações realizadas pela Conitec.
Contudo, Verônica Stasiak pondera que, para além dessas ferramentas já estruturadas, é preciso avançar na garantia de que essas informações sejam efetivamente consideradas nos processos de tomada de decisão.
“Esses são momentos em que a sociedade civil e a comunidade médica têm para enviar informações que complementam os estudos clínicos e as evidências disponíveis. Espera-se também que sejam encaminhados dados de mundo real, coletados fora de ambientes controlados, capazes de evidenciar vazios assistenciais e dificuldades ao longo da jornada do paciente. No entanto, o desafio não está apenas em capturar esses dados, mas em definir o que será feito com essas informações. Como os decisores as incorporam? Porque, mais do que recebê-las, é fundamental considerá-las no momento da decisão. Houve avanços, como a criação desses mecanismos, mas ainda existem várias questões a serem aprimoradas”, reflete.
Para ela, a melhoria dos processos de ATS passa por três fatores principais: a integração de dados — sejam eles clínicos, econômicos, sociais ou de mundo real —; a colaboração entre todos os atores envolvidos, como governo, instituições de ensino, empresas e sociedade civil; e, por fim, a flexibilização e o aprendizado contínuo, para permitir ajustes de estratégia quando necessário. “O ponto central é que a ATS precisa gerar valor para a vida real das pessoas, e não apenas para os relatórios”, finaliza.
Carolina Abelin
