Algumas semanas atrás, estive em Washington, DC, para um encontro de cientistas, formuladores de políticas e entusiastas da longevidade. Eles se reuniram para discutir maneiras de acelerar o desenvolvimento de medicamentos e outros tratamentos que possam estender a vida humana.
Uma das abordagens que surgiu foi tornar os medicamentos experimentais mais facilmente acessíveis. Deixe as pessoas experimentarem medicamentos que possam ajudá-las a viver mais, argumentaram. Alguns grupos têm pressionado por projetos de lei para fazer exatamente isso em Montana, um estado cuja constituição valoriza explicitamente a liberdade pessoal.
Há alguns anos, um grupo de lobby de longevidade ajudou a desenvolver um projeto de lei que expandia a lei existente de Direito de Tentar do estado, que permitia que pessoas gravemente doentes solicitassem acesso a medicamentos experimentais (ou seja, medicamentos que não haviam sido aprovados pelos reguladores de medicamentos). A expansão, que foi aprovada em 2023, abriu o acesso também para pessoas que não estão gravemente doentes.
Nos últimos meses, o grupo tem pressionado ainda mais – por um novo projeto de lei que estabelece exatamente como as clínicas podem vender tratamentos experimentais e não comprovados no estado para qualquer pessoa que os queira. No final do segundo dia do evento, o homem ao meu lado olhou para o seu telefone. “Acabou de ser aprovado,” ele me disse. (O grupo de lobby anunciou desde então que o governador do estado, Greg Gianforte, assinou o projeto de lei, mas quando liguei para o escritório dele, a equipe de Gianforte disse que não poderia me informar legalmente se ele assinou ou não.)
A aprovação do projeto de lei pode fazer de Montana um centro dos EUA para tratamentos experimentais. Mas representa uma tendência mais ampla: o avanço do Direito de Tentar em todo os EUA. E uma possível e perigosa ruptura com a medicina baseada em evidências.
Nos EUA, os medicamentos devem ser testados em voluntários humanos antes de serem aprovados e vendidos. Os ensaios clínicos de estágio inicial são pequenos e verificam a segurança. Os ensaios posteriores testam tanto a segurança quanto a eficácia de um novo medicamento.
O sistema foi projetado para manter as pessoas seguras e para evitar que os fabricantes vendam produtos ineficazes ou perigosos. Ele tem como objetivo nos proteger de “medicamentos milagrosos”.
Mas as pessoas que estão gravemente doentes e que já esgotaram todas as outras opções de tratamento muitas vezes estão desesperadas para tentar medicamentos experimentais. Elas podem ver isso como uma última esperança. Às vezes, elas podem se voluntariar para ensaios clínicos, mas o tempo, a distância e a elegibilidade podem tornar essa opção inviável.
Desde a década de 1980, pessoas gravemente ou terminalmente doentes que não podem participar de um ensaio por algum motivo podem solicitar acesso a tratamentos experimentais por meio de um programa de “uso compassivo” administrado pela FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA). A FDA autoriza quase todos os pedidos de uso compassivo que recebe (embora os fabricantes nem sempre concordem em fornecer seus medicamentos por várias razões).
Mas isso não foi suficiente para o Goldwater Institute, uma organização libertária que em 2014 redigiu um modelo de lei de Direito de Tentar para pessoas terminalmente doentes. Versões deste modelo foram posteriormente aprovadas em 41 estados dos EUA, e os EUA têm uma lei federal de Direito de Tentar desde 2018. Essas leis geralmente permitem que pessoas gravemente doentes solicitem acesso a medicamentos que passaram apenas pelas primeiras etapas dos ensaios clínicos, desde que forneçam consentimento informado.
Alguns argumentaram que essas leis foram motivadas por uma aversão tanto à regulamentação de medicamentos quanto à FDA. Afinal, elas têm o mesmo objetivo do programa de uso compassivo. A única diferença é que elas contornam a FDA.
De qualquer forma, vale ressaltar o quão iniciais são esses tratamentos. Um medicamento que passou pelos testes da fase I pode ter sido testado em apenas 20 pessoas saudáveis. Sim, esses testes são projetados para testar a segurança de um medicamento, mas nunca são conclusivos. Nesse ponto do desenvolvimento de um medicamento, ninguém pode saber como uma pessoa doente — que provavelmente estará tomando outros medicamentos—reagirá a ele.
Agora, essas leis do “Direito de Tentar” estão sendo ainda mais ampliadas. O projeto de lei de Montana, que vai mais longe, permitirá que pessoas que não estão gravemente doentes acessem tratamentos não comprovados, e outros estados têm tomado medidas na mesma direção.
O governador da Geórgia sancionou a “Hope for Georgia Patients Act”, que permite que pessoas com doenças com risco de vida acessem tratamentos personalizados, aqueles que são “únicos e produzidos exclusivamente para um paciente individual com base no seu perfil genético”. Leis semelhantes, conhecidas como “Direito de Tentar 2.0”, também foram aprovadas em outros estados, incluindo Arizona, Mississippi e Carolina do Norte.
E no ano passado, Utah aprovou uma lei que permite que prestadores de serviços de saúde (incluindo quiropráticos, podólogos, parteiras e naturopatas) administrem terapias de células-tronco placentárias não aprovadas. Esses tratamentos envolvem células coletadas de placentas, que se acredita terem potencial para regeneração de tecidos. No entanto, eles não passaram por ensaios clínicos em humanos. Podem custar dezenas de milhares de dólares e seus efeitos são desconhecidos. A lei de Utah foi descrita como um “desafio bem flagrante e generalizado à autoridade da FDA” por um advogado especializado em legislação da FDA. E é uma que pode colocar os pacientes em risco.
Leis como essas geram debates muito sensíveis. Alguns argumentam que trata-se de uma questão de autonomia médica, e que as pessoas devem ter o direito de escolher o que colocam em seus próprios corpos.
E muitos argumentam que há um cálculo de custo-benefício a ser feito. Uma pessoa seriamente doente pode ter mais a ganhar e menos a perder ao tentar um medicamento experimental, em comparação com alguém que está saudável.
Mas todos precisam ser protegidos contra medicamentos ineficazes. A maioria dos ética acredita que é antiético vender um tratamento quando não se sabe se ele funcionará, e esse argumento tem sido apoiado por diversas decisões judiciais nos EUA ao longo dos anos.
Pode haver um incentivo financeiro para os médicos recomendarem um medicamento experimental, especialmente quando eles são protegidos por lei. (As leis de “Direito de Tentar” tendem a proteger os médicos prescritores de ação disciplinar e litígios caso algo dê errado.)
Além de tudo isso, muitos ética também estão preocupados com o fato de o processo de aprovação de medicamentos da FDA ter deslizado para baixo na última década. Um número crescente de aprovações de medicamentos é acelerado com base em evidências frágeis, argumentam.
Cientistas e ética de ambos os lados do debate estão aguardando para ver o que acontecerá sob a nova administração dos EUA.
Enquanto isso, uma citação de Diana Zuckerman, presidente do National Center for Health Research, vem à mente: “Às vezes, a esperança ajuda as pessoas a fazerem melhor”, ela me disse há alguns anos. “Mas, na medicina, não seria melhor ter esperança baseada em evidências em vez de esperança baseada em exageros?”
Jessica Hamzelou
