Oferecido por
Entre as grandes transformações da oncologia nas últimas décadas, os medicamentos desenvolvidos com células CAR-T representam um dos marcos mais disruptivos da era da medicina personalizada. O mecanismo utilizado nesse tipo de tratamento consiste na coleta de linfócitos T do próprio paciente e reprogramação em laboratório. Após esse processo, as células geneticamente modificadas são reinfundidas no corpo e passam a reconhecer e atacar o tumor, preservando as células saudáveis. Dessa forma, o medicamento atua como uma “terapia viva” e altamente personalizada, capaz de gerar respostas inéditas contra doenças hematológicas de difícil tratamento.
Os resultados vêm sendo registrados na literatura científica na última década. Ao permitirem essa reprogramação do sistema imune, as terapias com células CAR-T para cânceres hematológicos redefiniram expectativas de resposta em pacientes que haviam esgotado todas as opções terapêuticas disponíveis até então. Em diversos países, taxas de remissão prolongada e melhora substancial na sobrevida mudaram o curso clínico de doenças mesmo em cenários de alto risco.
O Brasil faz parte dessa história. A aprovação regulatória pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a qualificação de centros especializados e o debate público sobre modelos de precificação e reembolso refletem um movimento de adaptação a uma nova geração de terapias que desafia estruturas tradicionais de avaliação e financiamento. Embora o acesso a esses medicamentos pelos pacientes ainda esteja em construção, há um esforço conjunto de reguladores, hospitais, operadoras de saúde e indústria para compreender como integrar tecnologias de alta complexidade ao sistema brasileiro de forma segura, sustentável e orientada ao paciente.
Arcabouço regulatório e precificação: evolução em curso
A Anvisa estruturou, nos últimos anos, um marco regulatório alinhado a padrões internacionais para os medicamentos de terapias avançadas (MTAs). Os medicamentos com células CAR-T aprovados no Brasil passaram por avaliação rigorosa de qualidade, eficácia e segurança, incluindo farmacovigilância e monitoramento prolongado, fundamentais para terapias avançadas.
A aprovação sanitária, contudo, é apenas o primeiro passo no caminho entre o desenvolvimento de uma tecnologia em saúde e sua oferta ao paciente adequado. A definição de preço máximo de comercialização pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) tornou-se um ponto crítico, pois a regulamentação atual não contempla especificidades de terapias de dose única e alto valor tecnológico. Assim, todos os CAR-T aprovados foram enquadrados como “casos omissos”.
Esse enquadramento acarreta efeitos relevantes: preços provisórios dependentes de dados adicionais, maior incerteza regulatória e atrasos na publicização de preços, etapa necessária para entrada no mercado. Como consequência, há terapias avançadas aprovadas há mais de um ano sem preço autorizado, resultado do necessário alinhamento técnico-econômico entre empresa e CMED para estabelecer um valor que não inviabilize o acesso no país. A exigência legal de divulgação de preço mesmo quando não há intenção imediata de comercialização pode representar risco estratégico para empresas e, em alguns casos, inviabilizar o lançamento no país.
Diante disso, existe a possibilidade de o Brasil permanecer fora da primeira onda de lançamentos globais, especialmente em comparação a países que criaram políticas específicas para MTAs. Em 2025, a CMED iniciou uma consulta pública para revisar a Resolução nº 2/2004, abrindo espaço para metodologias mais adequadas às terapias modernas. Em dezembro do mesmo ano, foi publicada a Resolução CMED no 3/2025, que entrará em vigor a partir de abril de 2026. Porém, a nova Resolução não incluiu critérios específicos para a precificação de MTAs, que serão considerados casos omissos enquanto não forem editados os atos específicos do Conselho de Ministros.
Perspectivas de reembolso no Sistema Único de Saúde
A incorporação das terapias CAR-T ao Sistema Único de Saúde (SUS) ainda não ocorreu, mas a discussão vem ganhando complexidade à luz de experiências internacionais. Países como Reino Unido, Itália, Alemanha e Espanha já adotam modelos de financiamento específicos para terapias de alto valor agregado, como acordos de desempenho, pagamentos escalonados e revisões periódicas baseadas em evidências de vida real. Esses modelos consideram não apenas o investimento terapêutico concentrado, mas também a necessidade de métricas de longo prazo para capturar plenamente o benefício clínico.
No Brasil, o processo de incorporação depende da análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), que considera eficácia, efetividade clínica, segurança, avaliação econômica e impacto orçamentário como critérios centrais de avaliação, além das condições estruturais dos centros que oferecerão a terapia.
Outro elemento relevante é a natureza do investimento terapêutico. Embora concentrado, esse tipo de financiamento não difere substancialmente de outros tratamentos inovadores já incorporados globalmente, como anticorpos monoclonais e terapias-alvo, cujo impacto financeiro se acumula ao longo do tempo e não é diluído, como no caso de terapias de dose única. Assim, o desafio reside mais na organização do fluxo econômico do que no valor absoluto.
Além disso, medicamentos com células CAR-T exigem centros altamente especializados, com infraestrutura para coleta, processamento, criopreservação e manejo de toxicidades específicas. Essa capacidade vem se ampliando gradualmente, com hospitais avançando em equipes, certificações e protocolos. Assim como ocorreu em países pioneiros, essa expansão deve acontecer de forma progressiva nos próximos anos.
A experiência de incorporação de Zolgensma® pelo SUS, uma terapia gênica in vivo para atrofia muscular espinhal, trouxe aprendizados relevantes. A adoção de acordos de risco compartilhado, a pactuação de critérios de elegibilidade e o estabelecimento de mecanismos de monitoramento demonstraram que é possível viabilizar terapias altamente inovadoras por meio de modelos diferenciados. Embora os medicamentos com células CAR-T exijam soluções próprias, esse precedente ajuda a orientar o debate.
Nesse contexto, o reembolso do CAR-T no SUS deve evoluir para incorporar práticas já consolidadas, como pagamentos baseados em resultados, revisões de valor com suporte em dados de vida real e modelos híbridos de avaliação econômica. Trata-se de uma oportunidade para consolidar um arcabouço regulatório moderno e capaz de acompanhar o dinamismo da inovação biomédica no contexto global.
Reembolso na saúde suplementar: entre avanços e desafios
Na saúde suplementar, as terapias com células CAR-T se enquadram como terapias oncológicas administradas em ambiente hospitalar, tradicionalmente de cobertura obrigatória pela Lei 9.656/98. Entretanto, a chegada dessa nova classe desencadeou debates regulatórios inéditos, especialmente pela ausência de histórico nacional envolvendo terapias de dose única e alto valor agregado.
Esse movimento de adaptação também foi observado em outros países, onde seguradoras e sistemas privados precisaram ajustar modelos de cobertura conforme os medicamentos com CAR-T eram introduzidos, incluindo contratos baseados em desempenho, pagamentos escalonados e reavaliações contínuas baseadas em dados de vida real, arranjos que buscam equilibrar acesso a tecnologias inovadoras com sustentabilidade financeira.
No Brasil, o debate regulatório ganhou destaque após a publicação de uma Nota Técnica da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), em 2023, que indicou a necessidade de avaliação prévia para cobertura das terapias com células CAR-T. Um novo capítulo se abriu quando o Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma) questionou judicialmente a Nota Técnica, argumentando que ela contrariava a legislação vigente. O Judiciário suspendeu preliminarmente seus efeitos, restabelecendo temporariamente o entendimento tradicional de cobertura obrigatória. No entanto, uma nova decisão trouxe o entendimento de que a agência deve fazer a análise técnica antes da oferta obrigatória com base na lei. A disputa judicial continua, e esse episódio evidencia a necessidade de alinhamento regulatório em um contexto de inovação acelerada.
A judicialização tornou-se, nesse período, uma via frequente de acesso. Levantamento da União Nacional das Instituições de Autogestão em Saúde (UNIDAS) mostrou que 85% dos pacientes que receberam CAR-T no Brasil o fizeram por meio de decisão judicial, cenário que tende a gerar desigualdades e imprevisibilidade financeira. Embora atenda casos individuais, a via judicial não substitui modelos estruturados de cobertura. Experiências internacionais mostram que, com contratos de risco compartilhado e acordos de performance, a dependência da judicialização diminui, e o acesso se torna mais amplo e uniforme.
Nos últimos anos, observa-se um movimento de convergência entre reguladores, operadoras, hospitais e indústria para discutir soluções inspiradas em práticas globais. A definição de centros qualificados, o uso de evidências de mundo real para monitorar resultados e a construção de modelos financeiros mais flexíveis estão entre os caminhos que vêm sendo explorados. A incorporação gradual de parâmetros específicos para terapias avançadas deve fortalecer a estrutura de reembolso e ampliar a previsibilidade para todos os participantes do sistema.
Desafios centrais para acesso às terapias CAR-T no Brasil
Parte importante da discussão sobre CAR-T no Brasil refere-se ao equilíbrio entre promessa terapêutica e responsabilidade do sistema. O custo concentrado em dose única, embora compense tratamentos prolongados ou múltiplas linhas, exige mecanismos de pagamento que considerem valor ao longo do tempo.
Além disso, como ocorre com qualquer inovação disruptiva, é levantado um argumento sobre a incerteza clínica em desfechos de muito longo prazo. No entanto, esta ausência de seguimento muito longo nos estudos clínicos iniciais de CAR-T é uma característica comum a tecnologias inovadoras, especialmente em doenças graves e refratárias. Em vez de tratar essa limitação como um obstáculo definitivo, sistemas de saúde que já incorporaram CAR-T têm utilizado evidências de mundo real para complementar o conhecimento obtido nos ensaios clínicos. Esse acompanhamento contínuo permite observar desfechos duradouros, efeitos tardios e variações entre centros e perfis de pacientes.
É também relevante reconhecer que cada caso é único: a resposta de uma terapia com células CAR-T depende de múltiplos fatores, desde perfis biológicos dos pacientes até características da doença e linhas prévias de tratamento. Por isso, não existe uma única régua aplicável a todos os perfis clínicos. Os dados de vida real ajudam justamente a capturar essa diversidade, oferecendo uma visão mais completa da performance da terapia ao longo do tempo e reduzindo incertezas de forma progressiva.
No campo operacional, a exigência de centros qualificados representa um desafio, mas também um vetor de fortalecimento da medicina de precisão no país. A terapia envolve processos como coleta de células, cadeia criogênica, internação especializada e monitoramento contínuo e a qualificação progressiva desses ambientes é parte fundamental da construção brasileira nesse campo.
Caminhos possíveis
Superar as barreiras de acesso às terapias com células CAR-T no Brasil requer articulação entre setor público, operadoras e indústria. Experiências internacionais oferecem alternativas que podem ser adaptadas ao contexto brasileiro. A discussão ainda em andamento sobre a precificação dos MTAs é uma oportunidade para a adoção de parâmetros ajustados a terapias de dose única e ampliação do uso de dados observacionais para revisões periódicas de valor.
Modelos de pagamento baseados em performance aparecem como alternativas promissoras, permitindo vincular reembolso ao resultado clínico. Pagamentos escalonados diluem impactos e aumentam previsibilidade. Fundos dedicados, já empregados em outros países, podem criar reservas específicas para tecnologias inovadoras. E a expansão do uso de evidências de mundo real auxilia na reavaliação contínua de valor e no aprimoramento de protocolos assistenciais.
A experiência internacional da Gilead e Kite também reforça a maturidade das terapias com células CAR-T: mais de 32 mil tratamentos com Yescarta® e Tecartus® já foram manufaturados globalmente, demonstrando expertise consolidada em processos de manufatura, logística celular e manejo clínico, e contribuindo para decisões de regulação e financiamento em diferentes países.
A adoção de terapias com células CAR-T no sistema de saúde requer conhecimento científico, alinhamento institucional, estratégias de financiamento modernas e centros preparados. O Brasil tem avançado de maneira consistente, com participação ativa de reguladores, especialistas, hospitais, operadoras e organizações da sociedade civil. Construir caminhos de acesso é um processo contínuo, que envolve debate técnico e cooperação intersetorial.
O potencial transformador da terapia com células CAR-T é evidente. O desafio, e a oportunidade, está em criar condições para que esse potencial se traduza em benefício direto aos pacientes.
BR-TEC-0036 – Janeiro de 2026.
Call to Action
Para reguladores (Anvisa, CMED, Conitec, ANS):
- Harmonizar interpretações legais e revisar marcos regulatórios.
- Adotar critérios transparentes e específicos para medicamentos de terapias avançadas.
- Integrar fluxos de aprovação, precificação e ATS.
Para a indústria biofarmacêutica:
- Propor modelos de pagamento inovadores.
- Ampliar colaboração para geração de evidências de vida real (RWE).
- Compartilhar riscos clínicos e financeiros.
Para operadoras de saúde:
- Buscar soluções estruturadas em vez de judicialização.
- Implementar acordos de risco compartilhado.
- Apoiar modelos de financiamento previsíveis.
Para pacientes e sociedade civil:
- Defender equidade, previsibilidade e acesso.
- Participar de debates públicos sobre inovação e sustentabilidade.
- Apoiar políticas que unam ciência e responsabilidade financeira.
MIT Technology Review
